ยาใหม่ในการรักษามะเร็งปอดชนิดไม่เซลล์เล็ก

CStone Pharmaceuticals บริษัทชีวเภสัชกรรมที่เน้นการวิจัย พัฒนา และจำหน่ายนวัตกรรมการบำบัดด้วยภูมิคุ้มกันและยารักษาโรคที่มีความแม่นยำ ประกาศในวันนี้ว่าการใช้ยาตัวใหม่ (NDA) สำหรับ pralsetinib สำหรับการรักษาที่จัดเรียงใหม่ในระหว่างการถ่าย (RET) ฟิวชั่นบวกในพื้นที่ มะเร็งปอดชนิดเซลล์ไม่เล็กระยะลุกลามหรือระยะแพร่กระจาย (NSCLC) ได้รับการยอมรับในฮ่องกง ประเทศจีน

Pralsetinib เป็นสารยับยั้ง RET ที่มีศักยภาพและเลือกได้ ซึ่งค้นพบโดย Blueprint Medicines ซึ่งเป็นพันธมิตรของ CStone CStone มีข้อตกลงความร่วมมือและใบอนุญาตพิเศษกับ Blueprint Medicines สำหรับการพัฒนาและการจำหน่ายยาพราลเซทินิบในจีนแผ่นดินใหญ่ ซึ่งรวมถึงจีนแผ่นดินใหญ่ ฮ่องกง มาเก๊า และไต้หวัน

ดร. เจสัน หยาง หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ CStone กล่าวว่า "เรารู้สึกยินดีเป็นอย่างยิ่งที่ NDA ของยาที่มีความแม่นยำเชิงนวัตกรรมอีกชนิดหนึ่งคือ พราลเซทินิบ ได้รับการยอมรับสำหรับการรักษา NSCLC ที่ให้ผลบวกของ RET ขั้นสูง หลังจากที่ AYVAKIT® (avapritinib) ได้รับการอนุมัติ สำหรับการรักษาเนื้องอกในทางเดินอาหารในทางเดินอาหารชนิดกลายพันธุ์ PDGFRA D842V ที่ไม่สามารถตัดออกหรือแพร่กระจายในฮ่องกง ประเทศจีน เมื่อเดือนธันวาคม พ.ศ. 2021 ในการศึกษา ARROW ระยะที่ 1/2 ทั่วโลก ยาพราลเซทินิบได้แสดงให้เห็นประโยชน์ทางคลินิกที่คงทนและโดยทั่วไปแล้ว ข้อมูลด้านความปลอดภัยที่ยอมรับได้อย่างดีในผู้ป่วยที่มีการหลอมรวม RET - NSCLC ขั้นสูงหรือระยะแพร่กระจายที่เป็นบวก เราหวังเป็นอย่างยิ่งว่าจะได้รับอนุมัติจากพราลเซทินิบในฮ่องกง ประเทศจีน เพื่อช่วยให้ผู้ป่วยจำนวนมากขึ้นได้ประโยชน์โดยเร็วที่สุด”

การยอมรับ NDA ของ pralsetinib ในฮ่องกง ประเทศจีน อิงจากผลการศึกษา ARROW ระยะที่ 1/2 ทั่วโลก การทดลองนี้ออกแบบมาเพื่อประเมินความปลอดภัย ความทนทาน และประสิทธิภาพของยาพราลเซทินิบในคนไข้ที่เป็น RET-fusion positive NSCLC, RET-mutant medullary thyroid cancer (MTC) และเนื้องอกที่เป็นก้อนขั้นสูงอื่นๆ ที่มี RET fusions

ผลลัพธ์จากการทดลอง ARROW ในผู้ป่วยทั่วโลกที่มี NSCLC ที่เป็นบวก RET ขั้นสูงถูกนำเสนอในการประชุมประจำปีของ American Society of Clinical Oncology (ASCO) ปี 2021 ในเดือนมิถุนายน พ.ศ. 2021 ณ วันที่ตัดยอดวันที่ 6 พฤศจิกายน พ.ศ. 2020 พราลเซทินิบได้แสดงอาการทางคลินิกที่คงทน ประโยชน์ในผู้ป่วย NSCLC ที่ให้ผลบวกของ RET ที่มีโรคที่วัดได้ที่การตรวจวัดพื้นฐาน และได้รับยาเริ่มต้น 400 มก. วันละครั้ง

• ในผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษา 68 ราย อัตราการตอบสนองโดยรวม (ORR) เท่ากับ 79 เปอร์เซ็นต์ (95% CI: 68%, 88%) อัตราการตอบสนองที่สมบูรณ์ (CR) เท่ากับ 6 เปอร์เซ็นต์ ผู้ป่วย 10 เปอร์เซ็นต์มีการถดถอยอย่างสมบูรณ์ของเนื้องอกเป้าหมาย และ 74 เปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยมีการตอบสนองบางส่วน (PR) ไม่ถึงระยะเวลามัธยฐานของการตอบสนอง (DOR) (95% CI: 9.0 เดือน ไม่ถึง)

• ในผู้ป่วย 126 รายที่เคยได้รับเคมีบำบัดแบบแพลตตินั่ม ค่า ORR เท่ากับ 62 เปอร์เซ็นต์ (95% CI: 53%, 70%) อัตรา CR คือ 4 เปอร์เซ็นต์ ผู้ป่วย 12 เปอร์เซ็นต์มีการถดถอยของเนื้องอกเป้าหมายอย่างสมบูรณ์ และ 58 เปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยมีการประชาสัมพันธ์ ค่ามัธยฐานของ DOR คือ 22.3 เดือน (95% CI: 15.1 เดือน ไม่ถึง)

• ณ วันที่ตัดข้อมูล ผู้ป่วยทั้งหมด 471 รายได้รับการคัดเลือกจากเนื้องอกประเภทต่างๆ ด้วยขนาดยาพราลเซทินิบเริ่มต้นที่ 400 มก. วันละครั้ง เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์จากการรักษา (AEs) ที่พบบ่อยที่สุดที่รายงานโดยผู้วิจัย ได้แก่ ภาวะนิวโทรพีเนีย การเพิ่มแอสพาเทตอะมิโนทรานสเฟอเรส ภาวะโลหิตจาง จำนวนเม็ดเลือดขาวลดลง อะลานีนอะมิโนทรานสเฟอเรสที่เพิ่มขึ้น ความดันโลหิตสูง อาการท้องผูก และอาการอ่อนเปลี้ยเพลียแรง