Dupixent 300 มก. ทุกสัปดาห์เป็นยาทางชีววิทยาเพียงชนิดเดียวที่แสดงผลระยะที่ 3 ในเชิงบวกและมีความหมายทางคลินิกในผู้ใหญ่และวัยรุ่นที่เป็นโรคหลอดอาหารอักเสบจากหลอดอาหารอักเสบ (eosinophilic esophagitis)
Eosinophilic esophagitis เป็นโรคอักเสบเรื้อรังชนิดที่ 2 ที่ลุกลามซึ่งทำลายหลอดอาหารและป้องกันไม่ให้ทำงานอย่างถูกต้อง
การยื่นเอกสารด้านกฎระเบียบของสหรัฐอเมริกาและทั่วโลกมีการวางแผนในปี 2022
Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) และ Sanofi ได้ประกาศผลลัพธ์ที่เป็นบวกจากการทดลองระยะที่ 3 ครั้งที่สอง ซึ่งแสดงให้เห็นว่า Dupixent® (dupilumab) 300 มก. ต่อสัปดาห์ช่วยปรับปรุงสัญญาณและอาการของ eosinophilic esophagitis (EoE) อย่างมีนัยสำคัญที่ 24 สัปดาห์เมื่อเทียบกับ ยาหลอกในผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไป ข้อมูลสำคัญเหล่านี้จะถูกนำเสนอในวันนี้ที่การประชุมประจำปีของ American Academy of Allergy, Asthma and Immunology (AAAAI) ปี 2022 ระหว่างช่วงบรรยายสรุปแบบปากเปล่าในช่วงท้ายของการประชุม
Evan S. Dellon, MD, MPH, Professor of Gastroenterology and Hepatology กล่าวว่า "หลอดอาหารอักเสบจาก Eosinophilic อาจส่งผลกระทบอย่างมากต่อความสามารถในการกินตามปกติของบุคคล และแพทย์ต้องอาศัยกระบวนการทางการแพทย์ที่รุกรานเพื่อตรวจสอบและในกรณีที่ร้ายแรงกว่านั้นคือการยืดหลอดอาหาร คณะแพทยศาสตร์มหาวิทยาลัยนอร์ทแคโรไลนาและผู้วิจัยร่วมของการทดลองนี้ “ปัจจุบันยังไม่มีตัวเลือกการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยา (FDA) เพื่อระบุสาเหตุของโรคนี้ ข้อมูลจากการทดลองนี้แสดงให้เห็นว่า dupilumab รับประทานทุกสัปดาห์ไม่เพียงแต่ปรับปรุงความสามารถของผู้ป่วยในการกลืน แต่ยังช่วยลดเครื่องหมายของการอักเสบประเภทที่ 2 ในหลอดอาหาร ซึ่งบ่งชี้ถึงศักยภาพในการแก้ไขสาเหตุสำคัญของโรคหลอดอาหารอักเสบจากหลอดอาหารอักเสบ"
ผลลัพธ์อันดับต้น ๆ จากกลุ่มทดลอง Dupixent 300 มก. ต่อสัปดาห์ ซึ่งลงทะเบียนผู้ป่วย 80 คนในกลุ่ม Dupixent และ 79 คนในกลุ่มยาหลอก ได้รับการประกาศในเดือนตุลาคม 2021 และยืนยันผลลัพธ์จากการทดลองระยะที่ 3 ครั้งแรก จุดยุติปฐมภูมิร่วมที่ 24 สัปดาห์ประเมินมาตรการการกลืนลำบากที่รายงานโดยผู้ป่วย (เปลี่ยนจากการตรวจวัดพื้นฐานใน 0-84 แบบสอบถามอาการ Dysphagia หรือ DSQ) และการอักเสบของหลอดอาหาร (สัดส่วนของผู้ป่วยที่บรรลุถึงการให้อภัยโรคทางเนื้อเยื่อ กำหนดเป็นยอดของหลอดอาหารในช่องปาก จำนวนอีโอซิโนฟิลที่ ≤6 eos/สนามพลังงานสูง [hpf])
ข้อมูลที่นำเสนอในการประชุมประจำปี AAAAI ปี 2022 แสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยที่ได้รับ Dupixent 300 มก. ทุกสัปดาห์มีการเปลี่ยนแปลงดังต่อไปนี้ในสัปดาห์ที่ 24 เมื่อเทียบกับยาหลอก:
• อาการของโรคลดลง 64% จากค่าพื้นฐาน เทียบกับ 41% สำหรับยาหลอก (p=0.0008) ผู้ป่วยที่ได้รับ Dupixent มีการปรับปรุง DSQ 23.78 จุด เทียบกับการปรับปรุงจุด 13.86 จุดสำหรับยาหลอก (p <0.0001); คะแนน DSQ พื้นฐานอยู่ที่ประมาณ 38 และ 36 คะแนนตามลำดับ
• เกือบ 10 เท่าของจำนวนผู้ป่วยที่ได้รับ Dupixent ที่ได้รับการบรรเทาอาการทางเนื้อเยื่อวิทยา: 59% ของผู้ป่วยได้รับการบรรเทาอาการทางเนื้อเยื่อวิทยาเมื่อเทียบกับ 6% ของผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอก (p<0.0001); ค่าเฉลี่ยระดับพีคที่พื้นฐานคือ 89 และ 84 eos/hpf ตามลำดับ
ผลลัพธ์ด้านความปลอดภัยของการทดลองโดยทั่วไปสอดคล้องกับข้อมูลด้านความปลอดภัยที่ทราบของ Dupixent ในข้อบ่งชี้ที่ได้รับอนุมัติ สำหรับระยะเวลาการรักษา 24 สัปดาห์ (Dupixent n = 80, ยาหลอก n = 78) อัตราโดยรวมของเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์คือ 84% สำหรับ Dupixent 300 มก. ต่อสัปดาห์และ 71% สำหรับยาหลอก อาการไม่พึงประสงค์ที่พบได้บ่อยมากขึ้น (≥5%) กับ Dupixent ทุกสัปดาห์ ได้แก่ ปฏิกิริยาบริเวณที่ฉีด (Dupixent 38%, ยาหลอก 33%), ไข้ (6% Dupixent, 1% ยาหลอก), ไซนัสอักเสบ (5% Dupixent, 0% placebo ), COVID-19 (5% Dupixent, 0% placebo) และความดันโลหิตสูง (Dupixent 5%, 1% placebo) ไม่พบความไม่สมดุลในอัตราของการหยุดการรักษาเนื่องจากเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ระหว่างกลุ่ม Dupixent (3%) และยาหลอก (3%) ก่อนสัปดาห์ที่ 24
การทดลองยังพบว่าผู้ป่วยจำนวนมากขึ้นอย่างมีนัยสำคัญที่ได้รับการรักษาด้วย Dupixent 300 มก. ทุกสองสัปดาห์ลดจำนวน eosinophilic ของหลอดอาหารให้อยู่ในช่วงปกติเมื่อเทียบกับยาหลอก อย่างไรก็ตาม อาการกลืนลำบากไม่ดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญ ผลลัพธ์โดยละเอียดของการจ่ายยาทุก ๆ สองสัปดาห์จะถูกนำเสนอในการประชุมที่กำลังจะมีขึ้น
ข้อมูลจากโครงการทดลองทางคลินิกถูกส่งไปยังสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) การยื่นข้อบังคับทั่วโลกในประเทศอื่น ๆ ก็มีการวางแผนในปี 2022
ในเดือนกันยายน 2020 องค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาได้กำหนดให้ Dupixent ได้กำหนดให้ Dupixent สำหรับการรักษาผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มี EoE Dupixent ยังได้รับการกำหนด Orphan Drug สำหรับการรักษา EoE ที่อาจเกิดขึ้นในปี 2017 การใช้งาน Dupixent ใน EoE ที่เป็นไปได้นั้นอยู่ในระหว่างการพัฒนาทางคลินิก และความปลอดภัยและประสิทธิภาพยังไม่ได้รับการประเมินโดยหน่วยงานกำกับดูแลใดๆ
