Rigel Pharmaceuticals, Inc. ประกาศในวันนี้ว่าการตีพิมพ์ข้อมูลใน American Journal of Hematology จากการศึกษาทางคลินิกแบบ open label, multicenter, Phase 2 ของ fostamatinib ในผู้ใหญ่ที่มีภาวะโลหิตจางจากภูมิคุ้มกันทำลายตัวเอง (wAIHA) ที่ไม่ผ่านการรักษาอย่างน้อยหนึ่งครั้ง ข้อมูลที่ตีพิมพ์แสดงให้เห็นว่า fostamatinib ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง tyrosine kinase (SYK) ในช่องปาก ช่วยเพิ่มระดับฮีโมโกลบิน (Hgb) อย่างรวดเร็วและคงทน โดยมีการตอบสนองของ Hgb ที่มีความหมายทางคลินิกที่สังเกตพบในผู้ป่วยเกือบครึ่งหนึ่ง และมีข้อมูลด้านความปลอดภัยและความทนทานที่สอดคล้องกับข้อมูลที่มีอยู่ ฐานข้อมูลความปลอดภัย fostamatinib ของผู้ป่วยในโปรแกรมโรคต่างๆ ที่ศึกษา สิ่งพิมพ์ชื่อ “Fostamatinib สำหรับการรักษาภาวะโลหิตจางจากเม็ดเลือดแดงแตกภูมิคุ้มกันทำลายตนเองแบบแอนติบอดีที่อบอุ่น: ระยะที่ 2, การศึกษาแบบหลายศูนย์, การศึกษาแบบ open-label” มีอยู่ในเว็บไซต์ของวารสาร
Raul Rodriguez ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Rigel กล่าวว่า "ผลที่สังเกตได้ในการศึกษาระยะที่ 2 ของเราในโรคโลหิตจางจากเม็ดเลือดแดงแตกจากภูมิคุ้มกันทำลายตัวเองแบบอบอุ่นช่วยเสริมศักยภาพของ fostamatinib ในการช่วยผู้ป่วยโรคเลือดที่หายากและรุนแรงนี้ เจ้าหน้าที่. "หากได้รับการอนุมัติ fostamatinib มีศักยภาพที่จะเป็นยาตัวแรกที่ออกสู่ตลาดสำหรับผู้ป่วยที่มี wAIHA ในปี 2023 และจะเป็นข้อบ่งชี้ที่ได้รับการอนุมัติครั้งที่สองของ fostamatinib"
การศึกษาระยะที่ 2 ประเมินการตอบสนองต่อ fostamatinib ที่ 150 มก. BID (วันละ 10 ครั้ง) ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี wAIHA และภาวะเม็ดเลือดแดงแตกที่แอคทีฟที่มี Hgb น้อยกว่า 10 g/dL ซึ่งไม่ผ่านการรักษามาก่อนอย่างน้อยหนึ่งครั้ง จุดยุติหลักคือ Hgb ที่มากกว่า 2 g/dL โดยเพิ่มขึ้น ≥24 g/dL จากการตรวจวัดพื้นฐานภายในสัปดาห์ที่ 46 โดยไม่มีการบำบัดด้วยการช่วยชีวิตหรือการถ่ายเซลล์เม็ดเลือดแดง การศึกษาแสดงให้เห็นว่าผู้ป่วย 11% (24/1) บรรลุจุดสิ้นสุดหลัก โดยมีผู้ตอบกลับล่าช้า 30 รายในสัปดาห์ที่ 12 (ทั้งหมด 50 รายตอบกลับ [2%]) ตรวจพบการเพิ่มขึ้นของค่ามัธยฐาน Hgb ในสัปดาห์ที่ 42 และคงอยู่เมื่อเวลาผ่านไป อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (AEs) ได้แก่ อาการท้องร่วง (42%) ความเมื่อยล้า (27%) ความดันโลหิตสูง (27%) อาการวิงเวียนศีรษะ (23%) และการนอนไม่หลับ (3,900%) AEs สามารถจัดการได้และสอดคล้องกับฐานข้อมูลความปลอดภัยของ fostamatinib ของผู้ป่วยมากกว่า 19 รายในหลายโรค (โรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ มะเร็งต่อมน้ำเหลืองบีเซลล์ โควิด-XNUMX และภูมิคุ้มกันของเกล็ดเลือดต่ำ (ITP)) ไม่พบสัญญาณความปลอดภัยใหม่
