CStone Pharmaceuticals ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานบริหารผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์แห่งชาติ (NMPA) ของจีนได้อนุมัติการใช้ยาใหม่เสริม (sNDA) ของสารยับยั้ง RET แบบเลือกรับ GAVRETO® (pralsetinib) สำหรับการรักษามะเร็งต่อมไทรอยด์ที่ไขกระดูกที่กลายพันธุ์ RET (MTC) และการหลอมรวม RET - มะเร็งต่อมไทรอยด์ที่เป็นบวก (TC) การอนุมัติขยายการบ่งชี้ที่ติดฉลากของ GAVRETO ในประเทศจีนให้ครอบคลุมผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มีโรคเอ็มทีซีที่กลายพันธุ์ RET ขั้นสูงหรือระยะแพร่กระจายที่ต้องการการบำบัดอย่างเป็นระบบ และผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มีความก้าวหน้าหรือระยะแพร่กระจาย RET fusion-positive TC ที่ต้องการการบำบัดอย่างเป็นระบบและวัสดุทนไฟไอโอดีนกัมมันตภาพรังสี (หากเหมาะสม)
GAVRETO ค้นพบโดย Blueprint Medicines ซึ่งเป็นพันธมิตรของ CStone เป็นตัวยับยั้ง RET ที่มีศักยภาพและเลือกได้ CStone มีข้อตกลงความร่วมมือและใบอนุญาตพิเศษกับ Blueprint Medicines สำหรับการพัฒนาและการจำหน่าย GAVRETO ในจีนแผ่นดินใหญ่ ซึ่งรวมถึงจีนแผ่นดินใหญ่ ฮ่องกง มาเก๊า และไต้หวัน
ดร.แฟรงค์ เจียง ประธานและซีอีโอของ CStone กล่าวว่า "เรารู้สึกยินดีเป็นอย่างยิ่งกับการอนุมัติ sNDA ของ GAVRETO ซึ่งจะเป็นทางเลือกใหม่ในการรักษาผู้ป่วยชาวจีนที่เป็นมะเร็งต่อมไทรอยด์ที่ไขกระดูกและ RET ฟิวชันที่เป็นบวก . เรายังต้องการแสดงความขอบคุณเป็นพิเศษต่อ NMPA สำหรับการตรวจสอบตามลำดับความสำคัญ CStone มุ่งมั่นที่จะพัฒนาวิธีการรักษาที่เป็นนวัตกรรมใหม่เสมอ เพื่อตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองของผู้ป่วยโรคมะเร็ง เราจะยังคงเพิ่มมูลค่าทางคลินิกและศักยภาพของท่อส่งของเราต่อไป และเพิ่มความพยายามในการจัดหายาคุณภาพสูงและเป็นนวัตกรรมใหม่ให้กับผู้ป่วยทั่วโลก”
ศาสตราจารย์ Ming Gao ผู้วิจัยหลักในการศึกษาวิจัย ARROW และประธานศูนย์การแพทย์ Tianjin Union Medical Center กล่าวว่า "อัตราการเกิดมะเร็งต่อมไทรอยด์เพิ่มขึ้นในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา ทางคลินิกมีตัวเลือกการรักษาที่จำกัดสำหรับการรักษา MTC และมีความจำเป็นเร่งด่วนสำหรับการรักษาที่แม่นยำ โดยเฉพาะอย่างยิ่งสำหรับผู้ป่วยที่มี RET-mutant MTC GAVRETO แสดงให้เห็นฤทธิ์ต้านเนื้องอกที่แข็งแกร่งและทนทานในผู้ป่วยชาวจีนที่มี RET-mutant MTC ขั้นสูงหรือระยะแพร่กระจาย โดยมีความปลอดภัยโดยรวมสอดคล้องกับผลการศึกษา ARROW ทั่วโลก ด้วยการขยายตัวของตัวบ่งชี้ที่ติดฉลากของ GAVRETO เราตั้งตารอที่จะตอบสนองความต้องการทางคลินิกที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองของผู้ป่วยมะเร็งต่อมไทรอยด์”
ดร. เจสัน หยาง หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ CStone กล่าวว่า "การอนุมัติ NMPA ของ sNDA เป็นอีกก้าวสำคัญสำหรับเราหลังจากที่ GAVRETO ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาผู้ป่วยมะเร็งปอดชนิดเซลล์ไม่เล็กชนิดเซลล์ไม่อิ่มตัว RET ระยะลุกลามหรือระยะแพร่กระจายในระยะแพร่กระจาย . เราขอขอบคุณผู้ป่วยและผู้วิจัยทุกคนที่มีส่วนร่วมในการศึกษาทางคลินิกของ GAVRETO ในข้อบ่งชี้เพิ่มเติม เราจะดำเนินการวิจัยทางคลินิกของ GAVRETO ขั้นสูงสำหรับการรักษาโรคมะเร็งหลายชนิดต่อไป เพื่อให้เราสามารถนำเสนอนวัตกรรมการรักษานี้ได้อย่างรวดเร็ว เพื่อช่วยให้ผู้ป่วยได้รับประโยชน์มากขึ้น”
การอนุมัติ sNDA ขึ้นอยู่กับผลลัพธ์จากการทดลอง ARROW ระยะที่ 1/2 ของโลก ซึ่งออกแบบมาเพื่อประเมินความปลอดภัย ความทนทาน และประสิทธิภาพของ GAVRETO ในผู้ป่วยที่มี NSCLC ที่ให้ผลบวกกับ RET, RET-mutant MTC และเนื้องอกที่เป็นของแข็งขั้นสูงอื่นๆ ที่มีการหลอมรวม RET . ณ วันที่ตัดยอดข้อมูลเมื่อวันที่ 12 เมษายน พ.ศ. 2021 ผู้ป่วยทั้งหมด 28 รายที่มี RET-mutant MTC ขั้นสูงได้รับการลงทะเบียนในกลุ่ม China MTC registeral bridging ของการศึกษา ARROW ทั่วโลก และได้รับยา GAVRETO ขนาดเริ่มต้นที่ 400 มก. วันละครั้ง ผลการศึกษาพบว่าอัตราการตอบสนองตามวัตถุประสงค์ (ORR) ที่ยืนยันแล้วของผู้ป่วย MTC กลายพันธุ์ 26 รายที่มีโรคที่วัดได้ที่การตรวจวัดพื้นฐานคือ 73.1% โดยรวมถึง 3 รายที่มีการตอบสนองอย่างสมบูรณ์ (CR) และ 16 รายที่มีการตอบสนองบางส่วน (PR) อัตราการควบคุมโรค (DCR) คือ 84.6% และการตอบสนองถูกสังเกตโดยไม่คำนึงถึงจีโนไทป์ของการกลายพันธุ์ RET ในบรรดาผู้ป่วย 19 รายที่ได้รับการยืนยันการตอบสนอง ยังไม่ถึงระยะเวลามัธยฐานของการตอบสนอง (DOR) และอัตรา DOR 9 เดือนคือ 100% ระดับแคลซิโทนินและแอนติเจนของสารก่อมะเร็ง (CEA) ลดลงอย่างมาก โดยทั่วไปแล้ว GAVRETO นั้นสามารถทนได้ดี โดยไม่พบสัญญาณความปลอดภัยใหม่ ผลลัพธ์สำหรับกลุ่มประชากรที่เชื่อมโยงการลงทะเบียนของจีนถูกนำเสนอในระหว่างช่วงสรุปปากเปล่าที่การประชุมประจำปีครั้งที่ 90 ของ American Thyroid Association (ATA) 2021
