ความร่วมมือครั้งนี้จะใช้ประโยชน์จากแพลตฟอร์มการบำบัดด้วยยีน AAV แบบบูรณาการของ Skyline Therapeutics โดยอิงจากวิศวกรรมเวกเตอร์และเทคโนโลยีการออกแบบที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท และความสามารถในการผลิตเพื่อพัฒนาการบำบัดด้วยยีนที่เป็นนวัตกรรมใหม่โดยมุ่งเน้นที่โรคหลอดเลือดหัวใจตีบทางพันธุกรรม (DCM) ซึ่งเป็นกลุ่มของโรคที่ลุกลามและทำลายล้างอย่างค่อยเป็นค่อยไป ตัวเลือกการรักษาที่ตรงเป้าหมาย
ภายใต้ข้อตกลงดังกล่าว BioMarin และ Skyline Therapeutics จะร่วมมือกันในการค้นพบและวิจัยผ่านแอปพลิเคชั่นยาใหม่สำหรับการสืบสวน (IND) BioMarin นำประสบการณ์ในการพัฒนายีนบำบัด ชีววิทยาหัวใจและหลอดเลือด และข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับพื้นฐานทางพันธุกรรมของโรค และ Skyline มอบความเชี่ยวชาญในการพัฒนาผลิตภัณฑ์ยีนบำบัด ซึ่งรวมถึงวิศวกรรมเวกเตอร์และเทคโนโลยีการออกแบบ และความสามารถในการผลิตในการทำงานร่วมกันนี้ แต่ละบริษัทจะพัฒนาโปรแกรมผ่านการพัฒนาทางคลินิกในพื้นที่ที่กำหนดไว้ล่วงหน้า
เพื่อสนับสนุนความพยายามในการวิจัยและพัฒนาสำหรับโครงการความร่วมมือ Skyline Therapeutics จะได้รับการชำระเงินที่ไม่เปิดเผยซึ่งเกี่ยวข้องกับการลงนาม ซึ่งประกอบด้วยการชำระเงินล่วงหน้าและการลงทุนในตราสารทุนจาก BioMarin และมีสิทธิ์ได้รับการชำระเงินล่วงหน้าสำหรับ R&D ระเบียบข้อบังคับ และเหตุการณ์สำคัญทางการค้า
BioMarin จะมีสิทธิ์ในการทำการค้าผลิตภัณฑ์เพื่อการบำบัดซึ่งเป็นผลมาจากความร่วมมือในพื้นที่ของตน ซึ่งรวมถึงสหรัฐอเมริกา ยุโรป และละตินอเมริกา และ Skyline Therapeutics จะรับผิดชอบในเชิงพาณิชย์ในภูมิภาคเอเชียแปซิฟิก นอกจากนี้ Skyline Therapeutics จะมีสิทธิ์ได้รับค่าลิขสิทธิ์สำหรับการขายในอนาคตจาก BioMarin ในพื้นที่ของตน
“เรารู้สึกตื่นเต้นที่จะประกาศว่าสิ่งที่เราคาดหวังจะเป็นความร่วมมือที่ได้ผลในส่วนต่อประสานระหว่างแนวทางเชิงนวัตกรรมของ Skyline ในด้านวิศวกรรมและการออกแบบเวกเตอร์ AAV กับความเชี่ยวชาญที่ได้รับการพิสูจน์แล้วของทีมงานของเราในการสร้างและพัฒนายีนบำบัด” Kevin Eggan รองประธานกลุ่ม หัวหน้าฝ่าย การวิจัยและพัฒนาในช่วงต้นจาก BioMarin
“เรารู้สึกตื่นเต้นที่ได้เป็นพันธมิตรกับ Skyline Therapeutics เพื่อจัดการกับรูปแบบทางพันธุกรรมของคาร์ดิโอไมโอแพทีที่ขยายตัว ความร่วมมือนี้ช่วยเสริมความแข็งแกร่งให้กับความเป็นผู้นำของเราในด้านยีนบำบัดโรคหัวใจ และขยายความร่วมมือด้านการวิจัยและพัฒนาของเราไปยังเอเชีย ซึ่งผู้ป่วยจำนวนมากต้องทนทุกข์ทรมานจากโรคร้ายแรงเหล่านี้” บรินดา บาลาคริชแนน รองประธานกลุ่ม ฝ่ายพัฒนาองค์กรและธุรกิจของไบโอมาริน กล่าว “เราตั้งตารอที่จะส่งเสริมความร่วมมือนี้และนำยาที่เปลี่ยนแปลงไปสู่ผู้ป่วยทั่วโลก”
“โรคคาร์ดิโอไมโอแพทีแบบขยายตัวเป็นความผิดปกติของหัวใจที่ร้ายแรง ซึ่งความผิดปกติทางโครงสร้างหรือการทำงานของกล้ามเนื้อหัวใจสามารถนำไปสู่ภาวะแทรกซ้อน เช่น ภาวะหัวใจเต้นผิดจังหวะและภาวะหัวใจล้มเหลว ส่งผลให้เกิดการเจ็บป่วยและเสียชีวิตอย่างมาก การกลายพันธุ์ในยีนจำนวนมากมีความเกี่ยวข้องกับการพัฒนาของ DCM รวมถึงสาเหตุอื่นๆ ของโรค” Jay Hou หัวหน้าเจ้าหน้าที่วิทยาศาสตร์ของ Skyline Therapeutics กล่าว "ร่วมกับทีมของ BioMarin เราได้ระบุยีนที่สำคัญจำนวนหนึ่งที่เกี่ยวข้องกับ DCM เรารู้สึกยินดีเป็นอย่างยิ่งที่ได้ทำงานอย่างใกล้ชิดกับ BioMarin และใช้เทคโนโลยีเวกเตอร์ AAV เพื่อสอบสวนเป้าหมายใหม่เหล่านี้ และพัฒนาการรักษาแบบใหม่สำหรับผู้ป่วย DCM”
“ความร่วมมือกับ BioMarin ใช้ประโยชน์จากความสามารถของทั้งสองบริษัทในการพัฒนายีนบำบัด ด้วยทีม BioMarin เรามีเป้าหมายร่วมกันในการทำงานร่วมกันเพื่อพัฒนาวิธีการรักษาโรคหัวใจและหลอดเลือดทางพันธุกรรมที่ตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองสูง” Amber Cai ซีอีโอของ Skyline Therapeutics กล่าว "ร่วมกัน เราจะใช้ยีนบำบัดเพื่อจัดการกับโรคหลอดเลือดหัวใจด้วยวิธีการปรับเปลี่ยนโรคที่อาจเปลี่ยนกระบวนทัศน์การรักษาในสภาวะเหล่านี้"
สิ่งที่ควรนำไปจากบทความนี้:
- BioMarin will have the rights to commercialize therapeutic products resulting from the collaboration in its territories, including the United States, Europe, and Latin America, and Skyline Therapeutics will be responsible for commercialization in the Asia-Pacific region.
- เพื่อสนับสนุนความพยายามในการวิจัยและพัฒนาสำหรับโครงการความร่วมมือ Skyline Therapeutics จะได้รับการชำระเงินที่ไม่เปิดเผยซึ่งเกี่ยวข้องกับการลงนาม ซึ่งประกอบด้วยการชำระเงินล่วงหน้าและการลงทุนในตราสารทุนจาก BioMarin และมีสิทธิ์ได้รับการชำระเงินล่วงหน้าสำหรับ R&D ระเบียบข้อบังคับ และเหตุการณ์สำคัญทางการค้า
- “We are thrilled to announce what we anticipate will be a fruitful collaboration at the interface between Skyline’s innovative approach to AAV vector engineering and design and our team’s proven expertise in creating and developing gene therapies,”.
