ความร่วมมือครั้งนี้จะใช้ประโยชน์จากแพลตฟอร์มการบำบัดด้วยยีน AAV แบบบูรณาการของ Skyline Therapeutics โดยอิงจากวิศวกรรมเวกเตอร์และเทคโนโลยีการออกแบบที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท และความสามารถในการผลิตเพื่อพัฒนาการบำบัดด้วยยีนที่เป็นนวัตกรรมใหม่โดยมุ่งเน้นที่โรคหลอดเลือดหัวใจตีบทางพันธุกรรม (DCM) ซึ่งเป็นกลุ่มของโรคที่ลุกลามและทำลายล้างอย่างค่อยเป็นค่อยไป ตัวเลือกการรักษาที่ตรงเป้าหมาย
ภายใต้ข้อตกลงดังกล่าว BioMarin และ Skyline Therapeutics จะร่วมมือกันในการค้นพบและวิจัยผ่านแอปพลิเคชั่นยาใหม่สำหรับการสืบสวน (IND) BioMarin นำประสบการณ์ในการพัฒนายีนบำบัด ชีววิทยาหัวใจและหลอดเลือด และข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับพื้นฐานทางพันธุกรรมของโรค และ Skyline มอบความเชี่ยวชาญในการพัฒนาผลิตภัณฑ์ยีนบำบัด ซึ่งรวมถึงวิศวกรรมเวกเตอร์และเทคโนโลยีการออกแบบ และความสามารถในการผลิตในการทำงานร่วมกันนี้ แต่ละบริษัทจะพัฒนาโปรแกรมผ่านการพัฒนาทางคลินิกในพื้นที่ที่กำหนดไว้ล่วงหน้า
เพื่อสนับสนุนความพยายามในการวิจัยและพัฒนาสำหรับโครงการความร่วมมือ Skyline Therapeutics จะได้รับการชำระเงินที่ไม่เปิดเผยซึ่งเกี่ยวข้องกับการลงนาม ซึ่งประกอบด้วยการชำระเงินล่วงหน้าและการลงทุนในตราสารทุนจาก BioMarin และมีสิทธิ์ได้รับการชำระเงินล่วงหน้าสำหรับ R&D ระเบียบข้อบังคับ และเหตุการณ์สำคัญทางการค้า
BioMarin จะมีสิทธิ์ในการทำการค้าผลิตภัณฑ์เพื่อการบำบัดซึ่งเป็นผลมาจากความร่วมมือในพื้นที่ของตน ซึ่งรวมถึงสหรัฐอเมริกา ยุโรป และละตินอเมริกา และ Skyline Therapeutics จะรับผิดชอบในเชิงพาณิชย์ในภูมิภาคเอเชียแปซิฟิก นอกจากนี้ Skyline Therapeutics จะมีสิทธิ์ได้รับค่าลิขสิทธิ์สำหรับการขายในอนาคตจาก BioMarin ในพื้นที่ของตน
“เรารู้สึกตื่นเต้นที่จะประกาศว่าสิ่งที่เราคาดหวังจะเป็นความร่วมมือที่ได้ผลในส่วนต่อประสานระหว่างแนวทางเชิงนวัตกรรมของ Skyline ในด้านวิศวกรรมและการออกแบบเวกเตอร์ AAV กับความเชี่ยวชาญที่ได้รับการพิสูจน์แล้วของทีมงานของเราในการสร้างและพัฒนายีนบำบัด” Kevin Eggan รองประธานกลุ่ม หัวหน้าฝ่าย การวิจัยและพัฒนาในช่วงต้นจาก BioMarin
“เรารู้สึกตื่นเต้นที่ได้เป็นพันธมิตรกับ Skyline Therapeutics เพื่อจัดการกับรูปแบบทางพันธุกรรมของคาร์ดิโอไมโอแพทีที่ขยายตัว ความร่วมมือนี้ช่วยเสริมความแข็งแกร่งให้กับความเป็นผู้นำของเราในด้านยีนบำบัดโรคหัวใจ และขยายความร่วมมือด้านการวิจัยและพัฒนาของเราไปยังเอเชีย ซึ่งผู้ป่วยจำนวนมากต้องทนทุกข์ทรมานจากโรคร้ายแรงเหล่านี้” บรินดา บาลาคริชแนน รองประธานกลุ่ม ฝ่ายพัฒนาองค์กรและธุรกิจของไบโอมาริน กล่าว “เราตั้งตารอที่จะส่งเสริมความร่วมมือนี้และนำยาที่เปลี่ยนแปลงไปสู่ผู้ป่วยทั่วโลก”
“โรคคาร์ดิโอไมโอแพทีแบบขยายตัวเป็นความผิดปกติของหัวใจที่ร้ายแรง ซึ่งความผิดปกติทางโครงสร้างหรือการทำงานของกล้ามเนื้อหัวใจสามารถนำไปสู่ภาวะแทรกซ้อน เช่น ภาวะหัวใจเต้นผิดจังหวะและภาวะหัวใจล้มเหลว ส่งผลให้เกิดการเจ็บป่วยและเสียชีวิตอย่างมาก การกลายพันธุ์ในยีนจำนวนมากมีความเกี่ยวข้องกับการพัฒนาของ DCM รวมถึงสาเหตุอื่นๆ ของโรค” Jay Hou หัวหน้าเจ้าหน้าที่วิทยาศาสตร์ของ Skyline Therapeutics กล่าว "ร่วมกับทีมของ BioMarin เราได้ระบุยีนที่สำคัญจำนวนหนึ่งที่เกี่ยวข้องกับ DCM เรารู้สึกยินดีเป็นอย่างยิ่งที่ได้ทำงานอย่างใกล้ชิดกับ BioMarin และใช้เทคโนโลยีเวกเตอร์ AAV เพื่อสอบสวนเป้าหมายใหม่เหล่านี้ และพัฒนาการรักษาแบบใหม่สำหรับผู้ป่วย DCM”
“ความร่วมมือกับ BioMarin ใช้ประโยชน์จากความสามารถของทั้งสองบริษัทในการพัฒนายีนบำบัด ด้วยทีม BioMarin เรามีเป้าหมายร่วมกันในการทำงานร่วมกันเพื่อพัฒนาวิธีการรักษาโรคหัวใจและหลอดเลือดทางพันธุกรรมที่ตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองสูง” Amber Cai ซีอีโอของ Skyline Therapeutics กล่าว "ร่วมกัน เราจะใช้ยีนบำบัดเพื่อจัดการกับโรคหลอดเลือดหัวใจด้วยวิธีการปรับเปลี่ยนโรคที่อาจเปลี่ยนกระบวนทัศน์การรักษาในสภาวะเหล่านี้"
