CTI BioPharma Corp. ประกาศว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติ VONJO (pacritinib) สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มีความเสี่ยงปานกลางหรือสูงในระดับประถมศึกษาหรือมัธยมศึกษา myelofibrosis (หลังการเกิด polycythemia vera หรือ post-essential thrombocytemia) ที่มีเกล็ดเลือด ต่ำกว่า 50 × 109/ลิตร VONJO เป็นตัวยับยั้งไคเนสในช่องปากแบบใหม่ที่มีความเฉพาะเจาะจงสำหรับ JAK2 และ IRAK1 โดยไม่ยับยั้ง JAK1 ปริมาณที่แนะนำของ VONJO คือ 200 มก. รับประทานวันละสองครั้ง VONJO เป็นการรักษาที่ได้รับการอนุมัติครั้งแรกที่ตอบสนองความต้องการของผู้ป่วยโรคไซโทพีนิกไมอีโลไฟโบรซิสโดยเฉพาะ
John Mascarenhas, MD, รองศาสตราจารย์ด้านการแพทย์, โลหิตวิทยาและเนื้องอกวิทยาทางการแพทย์, Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine ที่ Mount Sinai, New York กล่าวว่า "การอนุมัติ VONJO ในวันนี้ได้กำหนดมาตรฐานใหม่ในการดูแลผู้ป่วย myelofibrosis ที่ทุกข์ทรมานจาก cytopenic myelofibrosis . "Myelofibrosis ที่มีภาวะเกล็ดเลือดต่ำอย่างรุนแรงซึ่งหมายถึงจำนวนเกล็ดเลือดต่ำกว่า 50 × 109/L ได้รับการแสดงให้เห็นว่าส่งผลให้ผลลัพธ์การอยู่รอดที่ไม่ดีควบคู่ไปกับอาการที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอ ทางเลือกในการรักษาที่จำกัดได้ทำให้โรคนี้เป็นพื้นที่ที่มีความต้องการทางการแพทย์อย่างเร่งด่วน ฉันยินดีที่มีตัวเลือกการรักษาแบบใหม่ มีประสิทธิภาพ และปลอดภัยสำหรับผู้ป่วยเหล่านี้แล้ว”
“ในสหรัฐอเมริกา มีผู้ป่วยโรคมัยอีโลไฟโบรซิสประมาณ 21,000 คน โดยสองในสามมี cytopenias (thrombocytopenia หรือ anemia) ซึ่งมักเกิดจากความเป็นพิษของการรักษาอื่นๆ ที่ได้รับการอนุมัติ ภาวะเกล็ดเลือดต่ำอย่างรุนแรง ซึ่งหมายถึงจำนวนเกล็ดเลือดต่ำกว่า 50 × 109/ลิตร เกิดขึ้นในหนึ่งในสามของประชากร myelofibrosis ทั้งหมด และมีการพยากรณ์โรคที่ไม่ดีเป็นพิเศษ ด้วยการอนุมัติของ VONJO เรารู้สึกตื่นเต้นที่ขณะนี้สามารถนำเสนอการรักษาแบบใหม่ที่ได้รับการอนุมัติโดยเฉพาะสำหรับผู้ป่วยที่เป็นโรคไซโทพีนิกมัยอีโลไฟโบรซิส เราได้รับเงินสนับสนุนเต็มจำนวนสำหรับการเปิดตัวในเชิงพาณิชย์ หลังจากธุรกรรมหนี้สินและค่าลิขสิทธิ์กับ DRI และเราตั้งตารอที่จะมอบ VONJO ซึ่งเป็นวิธีการรักษาที่ดีที่สุดสำหรับผู้ป่วยไซโทพีนิกไมอีโลไฟโบรซิสแก่ผู้ป่วยภายใน 10 วัน” อดัม อาร์. เครกกล่าว , นพ., Ph.D., ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหาร CTI Biopharma “ฉันขอขอบคุณผู้ป่วย ผู้ดูแล เจ้าหน้าที่วิจัยทางคลินิก และผู้วิจัยที่ทำให้การทดลองทางคลินิกของ VONJO เป็นไปได้ ฉันรู้สึกขอบคุณทีมงาน CTI สำหรับการทำงานหนักและการอุทิศตนและการมุ่งเน้นที่ความต้องการของผู้ป่วย”
การอนุมัติที่เร็วขึ้นนั้นอิงจากผลลัพธ์ด้านประสิทธิภาพจากการศึกษา VONJO ระยะที่ 3 ที่สำคัญในผู้ป่วยโรคมัยอีโลไฟโบรซิส (จำนวนเกล็ดเลือดน้อยกว่าหรือเท่ากับ 2 × 100/ลิตร) ผู้ป่วยได้รับการสุ่มตัวอย่าง 109:1:1 เพื่อรับ VONJO 1 มก. วันละสองครั้ง (BID), VONJO 200 มก. วันละครั้ง (QD) หรือการรักษาที่ดีที่สุด (BAT) อนุญาตให้ใช้ตัวยับยั้ง JAK400 ก่อนหน้าได้ ในการศึกษานี้ ในกลุ่มผู้ป่วยที่มีเกล็ดเลือดที่ตรวจวัดพื้นฐานต่ำกว่า 2 × 50/ลิตร ที่ได้รับยา pacritinib 109 มก. BD พบว่า 200% ของผู้ป่วยมีปริมาณม้ามลดลงอย่างน้อย 29% เมื่อเทียบกับ 35% ของผู้ป่วยที่ได้รับ การรักษาที่ดีที่สุด ซึ่งรวมถึง ruxolitinib ในฐานะที่เป็นส่วนหนึ่งของการอนุมัติเร่งด่วน CTI จำเป็นต้องอธิบายประโยชน์ทางคลินิกในการทดลองยืนยัน เพื่อให้เป็นไปตามข้อกำหนดหลังการอนุมัตินี้ CTI วางแผนที่จะเสร็จสิ้นการทดลองใช้ PACIFICA โดยคาดว่าจะมีผลในช่วงกลางปี 3
อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (≥ 20%) ตาม VONJO 200 มก. วันละสองครั้ง ได้แก่ ท้องร่วง ภาวะเกล็ดเลือดต่ำ คลื่นไส้ โลหิตจาง และอาการบวมน้ำที่ส่วนปลาย อาการไม่พึงประสงค์ที่ร้ายแรงที่พบบ่อยที่สุด (≥3%) ตาม VONJO 200 มก. วันละสองครั้ง ได้แก่ ภาวะโลหิตจาง ภาวะเกล็ดเลือดต่ำ โรคปอดบวม ภาวะหัวใจล้มเหลว การลุกลามของโรค ภาวะ pyrexia และมะเร็งเซลล์สความัสของผิวหนัง
